4月26日下午，中心（所）《库欣综合征创新药医保支付及保障研究》研讨会顺利召开。来自政府机构、高校院所和临床机构以及课题组成员共十余人参会。

会议由中心（所）卫生政策研究部副主任朱碧帆主持。上海交通大学医学院附属瑞金医院苏颋为主任医师首先做《库欣综合征的治疗进展》主题分享，概述了库欣综合征流行病学特征、发病机制、治疗现状、奥唑司他临床试验结果及其应用情况。随后，中心（所）卫生政策研究部顾一纯助理研究员以《库欣综合征创新药医保支付及保障研究》为主题做展示汇报，系统梳理了罕见病治疗用药可及性、库欣综合征疾病负担、国内外罕见病创新支付经验。课题组根据文献综述、专家访谈、专家咨询等方法，归纳了罕见病高值药创新支付方式及医疗保障路径，并在此基础上深入研究了库欣综合征治疗药物磷酸奥唑司他片的创新支付方式。研讨环节中，与会专家充分肯定了课题研究的成果与价值，并围绕罕见病目录更新扩充、高值药物支付方式、药物滴定剂量使用现状等问题展开热烈讨论。

会议最后，中心（所）主任金春林作会议总结，对与会专家提出的高质量建议表示感谢。下一步，课题组将结合专家意见继续开展深入研究，加强研究成果转化，为罕见病创新支付与保障实施路径提出对策建议和配套措施，为基本医保及商业保险探索对高值药物的创新支付与保障机制提供决策参考。