2月19日下午，中心（所）《库欣综合征创新药医保支付及保障研究》开题会顺利召开。来自华山医院、复旦大学等医疗机构及高校的专家学者，以及课题组成员共计10余人参会。

会议由中心（所）主任金春林致辞，卫生技术评估研究部主任王海银主持。会上，复旦大学附属华山医院内分泌科李益明主任首先做《库欣综合征的临床治疗进展》分享，介绍库欣综合征的病因及临床表现，其作为一种罕见的内分泌疾病，严重影响生活质量甚至危及生命。卫生技术评估研究部顾一纯代表课题组做《库欣综合征创新药医保支付及保障研究》开题汇报，就库欣综合征的疾病负担、当前药物治疗现状及未满足的临床需求、医保支付的难点、国内外高值罕见病药品创新支付模式等方面进行了深入分析，并指出后续研究开展将基于国际先进经验与案例，探索适合我国国情的库欣综合征创新药物医保支付模式。

在讨论环节，与会专家高度认可课题研究价值，并围绕罕见病高值药物的医保支付模式展开了热烈讨论。专家们一致认为，罕见病创新药物的医保支付应结合中国患者的用药实际需求，药物的临床疗效以及经济性结果，探索完善多层次医疗保障体系。部分专家建议，针对不同支付模式的创新，需要评估其可行性、风险性等多维度价值，为决策者提供扎实参考。

会议最后由金春林主任作总结，对与会专家的积极评价和高质量建议表示感谢。研究团队将结合专家意见，进一步完善研究方案，推动罕见病药物的医保支付机制创新，为库欣综合征患者提供更加可及、可负担的治疗选择。